A Anvisa aprovou a ampliação do uso do medicamento biológico Ultomiris® (ravulizumabe) para o tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) em pacientes pediátricos a partir de 5 kg. A decisão, publicada em 6 de abril, também elimina a exigência de tratamento prévio com eculizumabe para iniciar ou migrar para o ravulizumabe.

A SHUa é uma doença rara, grave e potencialmente fatal, que provoca a formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos, podendo causar falência de órgãos, especialmente dos rins. No Brasil, entre 2017 e 2020, foram registrados 75 casos, com maior incidência em crianças menores de 5 anos e idosos acima de 65 anos.

O ravulizumabe atua bloqueando a proteína C5 do sistema complemento, prevenindo os danos característicos da doença. Estudos clínicos mostraram eficácia e segurança do medicamento em crianças, com melhora rápida e sustentada dos resultados hematológicos e renais, mesmo sem tratamento prévio.

A análise do pedido teve prioridade na Anvisa, por se tratar de uma condição grave que afeta a população pediátrica.